اقدام ویژه دولت برای تامین این داروی خاص / دستور مستقیم رییسی کارگشا بود

بیماری SMA یا Amyotrophic Lateral Sclerosis یک بیماری عصبی ژنتیکی و مزمن است که اغلب در کودکان و نوزادان ظاهر می‌شود. این بیماری موجب ضعف و تحلیل عضلات به‌طور تدریجی می‌شود و در نهایت می‌تواند به اختلال در تنفس و حرکت منجر شود. این بیماری به دلیل اختلال در ژن‌های مسئول برای تولید پروتئین‌هایی که برای عملکرد عضلات ضروری هستند، ایجاد می‌شود. درمان بیماری SMA بستگی به نوع بیماری و شدت آن دارد و ممکن است شامل فیزیوتراپی، ارتوپدی، و درمان‌های دارویی باشد. اخیرا، درمان‌های ژنی و داروهای تحت تحقیق برای این بیماری توسعه یافته‌اند که قابلیت بهبود علائم بیماری و کیفیت زندگی را افزایش می‌دهند.

 معاون وزیر و رئیس سازمان غذا و دارو در توضیحاتی درباره بیماران SMA اعلام کرد: تامین داروهای جدید SMA از ۶ سال گذشته مطالبه خانواده این بیماران بود، علیرغم هزینه‌های سنگین، این دارو برای اولین بار در دولت سیزدهم با دستور رئیس جمهور محترم به قید فوریت وارد کشور شد.

به گفته سید حیدر محمدی، با توجه به اینکه داروهای جدید این بیماران در دنیا در مرحله مطالعات بالینی بوده و هنوز هزینه اثربخشی و مجوز نهایی آن به تایید نرسیده است، تولیدکننده این داروها نیز محصول خود را در مرحله مطالعات بالینی به فروش رسانده است.

وی افزود: پس از معاینه این بیماران توسط پزشک متخصص مغز و اعصاب کودکان و تجویز داروی مد نظر اعم از تزریقی و یا خوراکی، سازمان غذا و دارو داروی مورد نیاز بیمار را بر اساس اولویت اعلامی معاونت درمان، به داروخانه شهر محل سکونت بیمار ارائه و در اختیار آنها قرار می‌گیرد.

طبق این توضیحات، اولین محموله وارداتی برای اولویت اول یعنی کودکان زیر ۱۱ سال توزیع و هزینه اثربخشی دارو همزمان مورد بررسی قرار گرفت. در مرحله دوم گروه سنی ۱۱ تا ۲۰ سال مشمول دریافت دارو بودند که اخیرا در حال توزیع است. تاکنون تعداد کثیری از این بیماران بر اساس اولویت‌های اعلام شده داروی خود را تحویل گرفته‌اند.